Генная терапия: первый препарат ожидается уже в 2015

Предполагается, что уже в ближайшем будущем в европейских государствах можно будет найти препарат, принадлежащий к классу генной терапии.

Старт его продаж, в соответствии с прогнозами, будет иметь место в Германии. Следующими на очереди - прогрессивные клиники Израиля. Уже сейчас были сделаны прогнозы относительно того, насколько дорогим будет курс лечения – в долларах данная цифра составляет порядка 1,4 миллиона, при это цена на одну лишь ампулу – 42 000 американских долларов. Данное средство было разработано с целью лечения генетической болезни, которая в современном обществе встречается нечасто и известна специалистам как дефицит липопротеинлипазы.

Что же такое  липопротеинлипаза ?



 Липопротеинлипаза – это такой фермент, место которого очень важно в механизме, регламентирующем в крови содержание липидов. Другими словами, от этого фермента зависит наша стройность. В том случае, когда человек обладает мутировавшим геном, призванным за формирование фермента отвечать, фиксируется недостаток вещества, из-за чего становится заметно выше шанс того, что липиды, то есть жировые клетки, закупорят кровеносные сосуды. Новый препарат, который получил название Glybera, предназначен для того чтобы недостаток качественно восполнить. В качестве авторов данного лекарственного средства выступили фирмы UniQure из Нидерландов, чья сфера специализации – биотехнологии, компания Chiesi из Италия, которая взяла на себя маркетинговую стратегию по продвижению продукции.



Актуальность препарата и специфика проблемы


На текущий момент времени в европейских государствах количество человек, которые являются потенциальными клиентами данного лекарственного средства, оценивается в полторы-две сотни пациентов, а значит, особенно сильного воздевая на бюджет оказано не будет. Glybera в истории медицины западных государств на текущий момент имеет звание первого состава, который принадлежит к классу геннотерапевтических. Одобрение для него было получено еще два года тому назад, однако не было окончательного разрешения, которое бы позволило вещество продавать – оно, в соответствии с прогнозами, будет получено в следующем году, ориентировочно – весной, в апреле.



Если обратиться к истории, можно будет узнать, что впервые для коммерческого применения одобрение получила такая схема генной терапии, которая была создана в Китае. Здесь ученые смогли создать полноценный аденовирусный вектор, чья основная задача – в опухолевые клетки переносить ген белка p53. Данное вещество считается одним из наиболее эффективных и значимых ингибиторов формирования злокачественных новообразований.

Please publish modules in offcanvas position.